本報記者 趙語涵

　　首次發現人體細胞遷移時攜帶的“信息包”，首次找到乙肝病毒進入人體后的“傳遞者”，首次揭示特發性肺纖維化發病的全新機制……在創新難度與濃度極高的生物醫藥領域，科學家的全球首創發現異常珍貴，可能催生重磅創新成果。在位於京北的中關村生命科學園內，一批來自科學家的“首創果實”正被精心採摘、落地轉化，有望成為北京高精尖產業發展的增長極。

　　一次偶然靈感促成首創發現

　　全球首創性的發現，有時可能源於一次偶然的靈感。

　　午后陽光正好，走進清華大學生命科學院教授俞立的辦公室，窗台上一張被放大的細胞照片十分醒目。“正是這張照片，促成了遷移體的發現。”俞立娓娓道來。2012年，在做一項科研課題時，俞立透過顯微鏡觀察細胞遷移時，常能在細胞周邊看到一些“碎片”。他給“碎片”拍了一張放大版照片，發現裡面有多個圓點狀的結構。俞立的直覺是，擁有這樣復雜的結構，絕不是“碎片”那麼簡單。

　　於是，俞立開始嘗試通過更多科學手段觀測，進而看到細胞在遷移過程中身后會拖動多條長長的絲狀線條，而這些“碎片”其實是生長在絲狀線條末端和交叉點上的囊泡結構細胞器。由於是在遷移過程中誕生，俞立將這些細胞器命名為“遷移體”。

　　遷移體的作用是什麼？接下來的數年間，俞立嘗試分離提取遷移體進行研究，發現它們其實是細胞遷移時所攜帶的“信息包”。“以前我們不知道細胞遷移后如何傳遞信息進而產生作用，而發現遷移體后才知道，原來它們是會‘發微信’的，遷移體裡就是細胞需要做哪些工作的‘信息包’。”這一發現對於人類疾病的早診早篩、藥物遞送乃至疾病治療都頗具意義。“比如我們可以通過觀察遷移體中的‘信息’，更早判斷疾病是否發生，也可以利用遷移體實現藥物精准遞送，更可能通過糾正遷移體異常，來治療一些免疫系統疾病等。”

　　正是看到這一原始創新潛在的轉化價值，2022年，俞立教授作為科學創始人，創立了邁格鬆生物，企業將基於遷移體研究成果開發生物學的藥物遞送平台、創新藥物和診斷產品。目前，這家初創企業已經制作出首個遷移體試劑盒產品，正與多家醫院洽談投入早期臨床試驗，用於對疾病進行早期診斷。

　　“首創藥”將在全球多地申請上市

　　全球首創性的發現，也可能來自數年間跬步的累積。

　　最近，創新藥企華輝安健傳來多個喜訊。華輝安健聯合創始人黃嵩告訴記者，在市醫藥健康產業相關部門支持下，企業新一輪融資即將完成﹔與此同時，用於治療慢性丁型肝炎的創新藥HH-003在全球多中心臨床試驗中進展順利，預計不久將在中國開啟上市申請，其他“一帶一路”國家以及歐美等國家的上市計劃也在同步籌備。此外，針對更具治療難度的乙肝，黃嵩透露，這款創新藥已進行到臨床二期階段且進展良好。

　　作為一款同類首創（First in class）藥物，HH-003源於北京生命科學研究所資深研究員李文輝的全球首創發現。2007年，李文輝回國來到北生所任職，選擇了尋找乙肝病毒受體這一研究方向。所謂病毒受體，是病毒進入體內后與之結合進而感染宿主的“傳遞者”，如果找到了它，就可能握住治愈疾病的關鍵鑰匙。然而，面對已經困擾人類數千年、全球患者高達2.37億人、目前尚無治愈手段的乙肝，想要找到病毒受體，難度可想而知。

　　五年潛心攻堅，2012年，李文輝團隊終於在全球首次發現了乙肝病毒受體NTCP（鈉離子-牛磺膽酸共轉運蛋白），並隨之解開了乙肝病毒感染肝臟細胞的組織特異性、易感染人群等多個歷史謎團。憑借這一發現，李文輝獲得全球乙肝研究和治療領域最高獎——巴魯克·布隆伯格獎。2015年，李文輝與黃嵩等北生所同事一同創辦華輝安健公司，目前除了正在加速推進的乙肝、丁肝創新藥，該公司研發的廣譜抗新冠鼻噴藥物HH-120即將完成三期臨床，且對當前最新的突變株仍保持著高效的中和能力。

　　多方護航“首創果實”落地轉化

　　近年來，越來越多生物醫藥領域的原始創新果實正被採下，在生命科學園的產業沃土上落地轉化、加速成長：北生所高級研究員湯楠首次揭示特發性肺纖維化發病的全新機制，基於這一創新，她於2019年創立普沐生物，致力於針對肺臟疾病和器官纖維化疾病研發創新藥﹔清華大學醫學院教授賈怡昌基於在神經退行性疾病方面的首創發現，創立神濟昌華，目標是攻克漸凍症這一不治之症……

　　生物醫藥是發展新質生產力的重要方向，然而也存在著創業門檻高、轉化過程慢等痛點，企業從初創到成長、壯大等多個階段，都需要護航者。

　　記者獲悉，在成果轉化的最初階段，生命科學園自建孵化器，並引入飛鏢加速器、新生巢等國際孵化平台，為科學家提供“拎包入駐”的創業環境，還幫助初創企業鏈接跨國藥企等全球創新資源，完成“螞蟻”與“大象”的共舞。

　　針對企業成長過程中的共性需求，生命園內已搭建“綠通”北平台、細胞與基因治療中試平台等30余家公共技術服務平台，以專業服務為創新成果產出提速。一系列助力形成強磁石效應，目前已有68位著名科學家基於自己的原始創新成果，在生命園內開啟創業之路。

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