在全球生命科技及產業革命的浪潮中，細胞和基因技術作為新一代精准醫療技術的代表，正引領生物制藥行業新一輪發展變革。日前，記者從市科委、中關村管委會獲悉，在細胞與基因治療領域，北京已突破了一批關鍵技術，布局建設了一批工業級共性平台，並推動了一批原創技術領先的藥物盡快進入臨床、臨床研究或加速申報注冊，搶先布局未來健康產業新賽道。

　　對腫瘤細胞“精准制導”

　　走進位於大興生物醫藥產業基地的北京藝妙辦公區，一面8米長的笑臉牆扑面而來。牆上有數百張笑臉，每一張笑臉都代表著一位被北京藝妙CAR-T產品所救治的晚期癌症患者。

　　“讓癌症不再是絕症，是我們的願望。”北京藝妙相關負責人透露，半個月前，公司治療轉移性結直腸癌的CAR-T藥物獲得臨床試驗批准通知書，這也是國內首個獲得臨床試驗批准的用於治療轉移性結直腸癌的CAR-T細胞藥物。

　　CAR-T，是一種經過人工改造、專門針對癌細胞的殺傷細胞。北京藝妙創始人兼CEO何霆介紹，在提取患者自身的T細胞后，用基因編輯手段裝上類似“鑰匙”的特殊分子，再將CAR-T細胞回輸到患者體內，一旦接觸到有特定“鎖”的腫瘤細胞，CAR-T細胞就會被激活，並對腫瘤細胞進行殺傷和清除。

　　作為一種全新的免疫療法，CAR-T細胞療法已成為當下個性化治療惡性腫瘤的“明星療法”。基於這一“明星療法”，目前北京藝妙的研發管線已覆蓋了淋巴瘤、白血病、骨髓瘤等血液腫瘤和肝癌、結直腸癌、黑色素瘤等實體腫瘤，其中進展最快的適應症10月底提交藥品上市申請，有望成為國內首個獲准上市的原研治療晚期淋巴瘤CAR-T細胞治療藥物。

　　共性技術平台為創新加速

　　隨著生物醫藥技術突飛猛進，細胞與基因治療技術已成為醫藥健康產業發展的新趨勢。然而，細胞與基因治療技術機制復雜、工藝開發難度大、產業化監管嚴格。對於眾多初創企業來說，如何提高研發和生產效率，加速新產品的上市速度？建立完善的細胞與基因治療服務平台生態，成為推動細胞基因治療產業發展的關鍵。

　　去年7月，京津冀地區最大的細胞和基因治療生產設施——希濟生物細胞和基因治療CDMO（合同研發生產組織）GMP（生產質量管理規范）生產廠房在大興落地，填補了我國北方地區細胞和基因治療產業鏈的空白。同年，基於此建立的希濟生物一站式CDMO創新平台獲得市科委、中關村管委會提供的共性技術平台方向的資金支持。

　　對初創型企業而言，企業不需要花大價錢自建廠房，委托該平台即可進行藥品研發、注冊和商業化生產。平台生產負責人趙亮提到，不久前，北京一家干細胞藥企在藥物研發過程中需要研制一款慢病毒載體。如果從頭攻克相關技術，建立實驗室和廠房，至少需要耗費一年時間，投入5000萬元以上購買硬件設備。而在該平台的幫助下，隻用了三個月，投入幾百萬元，藥企需要的慢病毒載體就完成了交付。在希濟生物的助力下，一批批創新藥以更低成本、更快速度進入臨床、推向市場。

　　趙亮介紹，該平台已經服務了50家次細胞與基因治療企業，目前平台接到的訂單已經排到了明年。

　　搶佔未來健康新賽道

　　近幾個月來，大興生物醫藥產業基地接連傳出好消息。北京基因啟明生物科技有限公司研發的細胞治療產品GKL-006注射液，用於原發性肝細胞癌患者根治性切除術后預防高危復發的臨床試驗申請，正式獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心批准，成為全球首款獲批進入臨床試驗階段的自體iNKT（恆定自然殺傷T細胞）細胞治療產品，為全球肝癌及其他實體瘤患者帶來治療新希望。

　　不久前，國際醫藥巨頭艾伯維宣布了一項與北京企業明濟生物的合作協議。艾伯維將獲得明濟生物FG-M701抗體在全球進行開發、生產和商業化的獨家許可權，后者將獲得1.5億美元的首付款和近期裡程碑付款，並有資格獲得后續高達15.6億美元的臨床開發、監管注冊和商業化裡程碑付款，以及可觀的特許權使用費。

　　北京藝妙、明濟生物、希濟生物是北京搶先布局細胞與基因治療等前沿賽道的縮影。大興生物醫藥產業基地相關負責人介紹，基地緊跟北京市高質量發展的步伐，搶佔未來健康產業發展先機，目前已擁有全國最大的外泌體GMP CDMO平台、北方最大的細胞和基因治療CDMO平台、北方最大的AAV病毒載體基因藥物平台、北京最大的核酸藥物共性技術平台，為自主研發細胞和基因治療藥物的產業化、商業化打下堅實基礎。在“疫苗、中藥、創新器械”三大支柱產業的基礎上，大興生物醫藥產業基地正加速培育細胞和基因治療、核酸藥物、醫美、合成生物制造、創新動物藥五大未來健康新賽道。(記者 孫奇茹)

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