生物新药从研到产有了“中间站”

　　本报记者 曹政

　　肉眼看不到的细胞在体外进行特殊培养，待具备了杀死肿瘤细胞的功效，再移植到患者体内治疗疾病——南六环，拔地而起的亦庄细胞治疗研发中试基地，即将把这种神奇疗法变为现实。

　　“中试是衔接新药从实验室到批量生产的关键步骤，但这过程需投入大量财力人力。而生物新药研发很多都是中小企业，科技成果转化途中往往会遇到难以跨越的‘达尔文死海’。”北京经开区管委会一级巡视员陈小男近日向记者介绍，经开区目前正在建设生物医药的三大中试基地，今明两年陆续建成投用。中试基地将成为生物新药飞跃“死海”途中能落脚的“中间站”，帮助创新企业从产品试制走向规模生产。

　　企业可“拎包入驻”中试基地

　　亦庄细胞治疗研发中试基地去年2月9日才宣布开工，如今总规模超13万平方米的8栋建筑已全面封顶。这是全国规模最大的细胞治疗产业专业载体，也是本市首个精准定位发展细胞治疗产业的专业化载体。

　　时间不等人，创新更不等人。“每层面积2000多平方米、6米的层高，规模介于实验室和工厂之间，特别适合新药的中试。”从去年开始，北京贝来生物科技公司创始人刘拥军就开始寻找合适的中试基地。贝来生物已被批准进行我国首个适用类风湿性关节炎的干细胞药物临床试验，很快就需要一定规模的生产。

　　细胞治疗作为精准医学发展最为成熟的技术领域，已经成为全球生物医药行业新的追逐点，在治疗癌症、血液病等方面显示出越来越高的应用价值。但细胞治疗研发企业大多为初创型的中小企业，空有技术，缺乏资金、场地、设备等基础条件。

　　中试基地正是为这些企业从研到产而打造的“中间站”。亦庄细胞治疗研发中试基地里，一共有7栋标准化厂房，其中5栋是“可叠拼、可双拼、可拆分”的大中型车间，针对大型细胞治疗企业生产及研发；另外2栋是小型车间，针对中小型企业。“三种规格恰好能满足大中小不同规模细胞治疗企业的研发及生产需求，企业能‘拎包入驻’。”中试基地建设方北京亦庄盛元投资开发公司相关负责人透露，虽然基地还未正式建成，但目前已吸引多家企业签订意向协议，预计园区投入使用即可实现70%的利用率。

　　三大基地助企业加速成果转化

　　“像我们这种初创公司没有资金拿地建厂。即使有资金，时间上也来不及了。”不久前，刘拥军刚刚签下中试基地入驻意向书，计划着租一栋厂房方便后续几款新药中试。他的技术团队正开发治疗多种实体肿瘤等疾病的20余种工程化干细胞技术和产品，亟待加速成果转化。

　　然而，生物新药从研发走向生产并非易事，除了需要企业自己练好内功外，更需创新环境方方面面助力。如何扫除生物新药从实验室到工厂之间的障碍？这考验着政府的智慧。

　　“中试基地作为衔接创新链和产业链的中枢节点，可以推动企业跨越从产品试制到规模生产的‘达尔文死海’。”陈小男说，通过中试基地的建设与发展，可为科研创新企业提供投资低、效率高的成果中试转化平台，加快生物医药研发进程、弥补生物医药研发企业在中试服务过程中的服务能力不足等问题，丰富北京生物医药产品种类，提高生物医药产品供给能力。

　　据悉，经开区目前在建的生物医药中试基地有细胞治疗研发和中试基地、新药研发和产业化基地、昭衍10万升规模的大分子中试基地，预计将在今明两年建成投用。其中，亦庄新药研发生产基地聚焦创新药量产之前的产业转化，建设中试、小试厂房，用于量产工艺论证，上游可对接北京“三城”研发项目，横向联合经开区优质资源，下游推动生物医药研发成果落地转化；而昭衍10万升规模的大分子中试基地项目将填补我国北方地区CDMO（合同开发和制造组织）规模化服务的空白，有助于完善经开区生物医药产业创新集群的整体构成。

　　全流程服务培育千亿产业集群

　　先把人体血液细胞送出国加工，再运回国进行临床试验——今年1月，全球首个获批的CAR-T细胞疗法首次在中国落地进行临床试验。

　　“如果未来海外的细胞治疗企业入驻了中试基地，就不必先出境、再入境了，也为患者节约大量时间和费用。”推动这个临床试验落地的北京亦庄国际生物试剂物流中心有限公司副总经理王洪平介绍，未来该中心也将入驻细胞治疗中试基地，为企业提供境内外采购、通关仓储以及临床试验药品供应链管理的一站式服务。

　　除了建好“硬件”，生物医药的研发创新更考验“软件”的质量。记者获悉，细胞治疗中试基地将一方面为企业提供搭接国内外优秀的专业化团队，建立药物孵化、投融资服务、公共检测等多种公共综合服务平台；另一方面，建设运营一条符合GMP标准的细胞制剂与药物生产线，提供中试放大、临床样品生产服务，后续引进一流技术团队，进一步提供创新药一期、二期临床试验样品生产等全流程服务。而亦庄新药研发生产基地也将推进新药研发完成并取得相关注册上市手续后，能立即投入产业化。昭衍10万升规模的大分子中试基地将建设联合创新实验、中试生产服务、成果产业化服务、国际互动、资本引导五大服务平台。

　　“下一步，亦庄将加快细胞治疗、基因治疗等前沿生物科技布局，依托一批研发型企业，打造前沿生物科技产业化示范基地，重点布局干细胞与再生医学项目、长效RNA干扰药物、基因治疗药物和以CAR-T、TCR-T为核心肿瘤免疫细胞治疗。”陈小男说，经开区还将打造千亿级生物技术和大健康产业集群，重点围绕生物技术、靶向药物等新兴业态，继续布局一批规模化中试基地，强化载体建设，完善服务体系，提高科技成果转化效率。