加快罕见病药物审评审批 国内罕见心脏病用药全球同步

　　本报讯（记者赵鹏）记者昨天获悉，国家药监局正式批准维万心（氯苯唑酸软胶囊）用于治疗罕见病成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少患者因心血管问题导致的死亡及住院。这一创新药是全球首个也是唯一经批准可治疗此类患者的口服药物。

　　据了解，ATTR-CM是一种致死性疾病，会导致限制性心肌病和进行性心力衰竭，且常与心衰混淆。由于疾病认知度低及临床症状特异性差等因素，ATTR-CM常会被误诊或延误诊治。目前，患者临床诊断后平均存活时间普遍较短，约为2年至3.5年，其死亡通常由进行性心力衰竭引起。

　　记者了解到，维万心是口服转甲状腺素蛋白稳定剂。此前，这一创新药刚刚在日本、美国、欧盟、阿拉伯联合酋长国、阿根廷和加拿大等国家和地区获得批准。“得益于中国‘加快罕见病药物审评审批’的政策，维万心在中国基本实现了与全球同步上市。”辉瑞生物制药集团中国区首席运营官吴琨说。