本報記者 李博 張楠

　　昨天下午，市政府新聞辦召開北京“兩區”建設醫藥健康領域任務推進情況新聞發布會。記者從發布會上了解到，北京正推動探索優化罕見病和臨床急需藥械供應保障機制，提升罕見病用藥和臨床急需藥械的可及性和便利性，縮短患者用藥等候時間。

　　“保稅備貨”模式保障罕見病用藥引進

　　市藥監局局長、市“兩區”辦副主任曹巍介紹，國務院示范區2.0方案提出“支持在北京天竺綜合保稅區建立罕見病藥品保障先行區，探索進口未在國內注冊上市的罕見病藥品，由特定醫療機構指導藥品使用”“在京建立臨床急需進口藥械審批綠色通道”。在反復研究優化路徑基礎上，今年北京又出台了《北京市推動罕見病藥品保障先行區建設工作實施方案（試行）》《北京市促進臨床急需藥械進口工作實施方案（試行）》，這兩項方案正同步在網上發布。

　　此次北京出台的兩個實施方案，在前期工作的基礎上，以先行區建設、優化工作流程等方式，進一步優化罕見病和臨床急需藥械供應保障機制，縮短患者用藥等候時間、保障品種數量，實現全程追溯。

　　其中，臨床急需藥械進口審批綠色通道建設著眼“快捷”。聚焦臨床急需進口審批關鍵環節，將當前的“串聯”評估論証調整為“並聯”開展，由國家衛生健康委指導市衛生健康委組成聯合專家組開展評估論証。同時合理簡化再次申請進口品種評估論証內容。

　　罕見病藥品保障先行區建設立足“保障”。在綠色通道政策的基礎上，通過建立涵蓋罕見病臨床急需藥品臨時進口、流通、使用全過程的“白名單”制度，充分發揮天竺保稅區的區域優勢，運用“保稅備貨”模式，實現罕見病藥品“一次通關多次出區使用”。

　　市衛生健康委黨委委員、副主任陳航介紹，“白名單”制度包括醫療機構、罕見病臨床急需藥品、藥品進口企業三個“白名單”。其中醫療機構“白名單”由北京市衛生健康委組織認定，並定期動態調整。納入“白名單”的醫療機構根據臨床診療需要進行綜合研判，預估進口數量，直接向國家藥監局申請進口使用罕見病及臨床急需藥品。

　　試點“白名單”企業啟動征集

　　在《北京市推動罕見病藥品保障先行區建設工作實施方案（試行）》出台實施后，北京天竺綜合保稅區已第一時間啟動罕見病藥品進口試點“白名單”企業征集。

　　進入位於順義區的北京天竺綜合保稅區D05倉一分區，記者注意到，科園信海（北京）醫療用品貿易有限公司專門在2至8攝氏度恆溫冷藏庫的顯眼位置設置了“罕見病藥品存儲專區”。高高的存儲架上，擺放有7箱印有英文標識的藥品。每盒藥品上，都印有可追溯的二維碼。這是全球首款治療兒童軟骨發育不全的罕見病藥品——伏索利肽。

　　今年2月22日，綜保區對罕見病藥品伏索利肽進行備貨。4月11日，第一批伏索利肽從記者探訪的冷藏庫內取出，交付到一對來自山東的雙胞胎患者家長手中。

　　“保稅備貨”模式正在破解罕見病藥品進口的難題。首都國際機場臨空經濟區管委會貿易發展處二級調研員劉斌表示，有了“保稅備貨”模式，試點醫療機構可以結合臨床診療情況提前預估患者的用藥需求，通過先期申請，將多於短期需求的藥品提前在綜保區進行保稅備貨。隻要患者有臨床用藥需求，藥品可以“一次通關多次出區使用”，由專車將藥品從綜保區直接送往試點醫療機構，既保障了患者用藥的連續性，也減少了中間流通環節，盡量減少患兒和企業的負擔。

　　新政策發布后，昨天下午，北京天竺綜合保稅區隨即發布公告，啟動了罕見病藥品進口試點“白名單”企業的征集工作，符合條件的企業可以進行申報，評審合格后將納入藥品進口試點企業“白名單”。劉斌表示，前期，已經對綜保區內有藥品進口能力和資質的企業進行了摸底，企業提出申請后，隻要符合要求，預計一周至10天左右即可完成“白名單”評審。

　　罕見病用藥等候時間將縮短

　　罕見病是全人類面臨的重大醫學挑戰，目前全球范圍內已知的罕見病超過7000種。我國罕見病患者數量眾多，已登記罕見病病例約78萬例，患者臨床需求迫切。

　　近年來，隨著國外罕見病藥物不斷被研發並批准上市，一些罕見病患者通過代購的方式購買國內未上市的藥物。這種方式在藥品安全性等方面欠缺保障，獲得藥品的渠道也不穩定，時刻面臨著“斷藥”的風險。

　　隨著罕見病藥品的需求量增大，近年來，北京協和醫院通過臨時進口的方式引進了部分罕見病藥品。2019年，為了解決腎上腺皮質癌群體的用藥需求，醫院首次通過臨時進口的方法把國內沒有上市的米托坦引進使用，為本院100多名患者送上救命藥。2022年，為了解決難治性癲癇患者用藥，北京協和醫院開出國內第一個氯巴佔處方，北京協和醫院作為全國罕見病診療協作網的牽頭單位，同時為全國50家三級醫院進口氯巴佔提供了路徑。

　　“相關實施方案的發布，可以解決罕見病用藥在國內上市之前，國外有藥而國內沒藥的問題。”協和醫院藥劑科主任張波告訴記者，在保障措施落地后，可以大大縮短患者拿到藥品的時間。

　　北京協和醫院副院長杜斌介紹，兩項方案發布后，協和醫院罕見病醫學科和藥劑科根據臨床需求，列出了一張包含50余種罕見病藥品的清單，將根據審批流程分階段逐步提出申請。

　　“罕見病有70%都是在兒童期發病，許多患者生出來就患病，他們的用藥需求十分高。”北京兒童醫院院長倪鑫告訴記者，目前醫院已經提交了9種罕見病藥品的進口申請。首批兩種罕見病藥品已經通過北京天竺綜合保稅區進口，其中治療軟骨發育異常的藥品伏索利肽，已經提供給5名患兒使用。

　　“保障措施落地后，將有利於解決患有罕見病兒童的診療需求，進一步提升罕見病藥品的進口效率和可持續性，保障患者用藥安全。”曹巍告訴記者，在后續保障措施的實施過程中，還將探索罕見病藥品的相關數據研究，促進境外罕見病藥品注冊上市。

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